新药、新疗法一直是乙肝患者朋友们的关注。最近，临床阶段基因编辑公司 Precision BioSciences带来了令人振奋的消息，他们公布了用于治疗慢性乙型肝炎的基因编辑疗法PBGENE-HBV的 Phase 1 期临床试验初步结果。

01、临床试验结果令人安心

大家最关心的肯定是用药后的安全性和有效性。

从初步试验结果来看，给慢乙肝患者首次用药一次 PBGENE-HBV 后，患者均安全且耐受性良好。在最低剂量组（给药 PBGENE-HBV 0.2 mg/kg 剂量）的 3 名慢乙肝参与者，尽管他们感染年龄、感染持续时间和 HBsAg 水平各不相同，但都没有发生≥2 级的治疗相关不良事件或严重不良事件，这无疑给大家吃了一颗定心丸。更让人惊喜的是，三名参与者中有两人的乙肝表面抗原（HBsAg）显著下降。HBsAg 水平的降低意味着病情得到了积极的控制，离康复又近了一步。

该研究团队相关人表示，第一批患者的早期数据，与他们在临床前模型中观察到的安全性和HBsAG降低相一致，这个试验结果和预测相符。

02、什么是 PBGENE-HBV 疗法

PBGENE-HBV 是一种通过高度特异性的新型治疗方法治疗慢性乙型肝炎的潜在治愈方法。其通过靶向和消除共价闭合环状ccc DNA（疾病的根本原因），有可能完全消除病毒从体内复制的来源，而不仅仅是减少病毒复制，同时也可灭活肝细胞中整合的 HBV DNA 来治愈慢性乙型肝炎。

03、PBGENE-HBV 试验规模与未来计划

Phase 1 期临床试验（ELIMINATE-B 试验），是一项全球性、多中心的 1 期临床试验，计划对 45 名乙肝 e 抗原（HBeAg）阴性、使用核苷(酸)类似物（NAs）病毒学抑制的 HBV 患者进行评估。目前，摩尔多瓦、香港和新西兰的世界级研究机构正在招募 HBeAg 阴性的慢性乙型肝炎患者，未来还有望扩展到美国和英国，这意味着将有更多患者有机会参与并受益于这项研究。计划先在当前剂量水平给患者多次给药（一共三针），之后再升级到更高剂量水平，目的是找到安全消除 cccDNA 和灭活整合 HBV DNA 的最佳剂量和给药次数，从而为大家提供最优化的治疗方案。

                 转自2025年2月26日《肝博士》